Q1；什么是干细胞？

    干细胞(stem cell)是一类具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定条件下，可以分化成多种功能细胞。

根据发育阶段可分为胚胎干细胞和成体干细胞。其中胚胎干细胞是全能干细胞，来源于胚胎囊胚时期的内细胞团，具有体外培养无限增殖、自我更新和多向分化能力，体内参与个体发育，向所有体细胞分化。但是作为细胞治疗的来源，胚胎干细胞存在伦理、免疫原性和致瘤性等问题限制了胚胎干细胞在临床研究中的应用。

成体干细胞是指存在于已分化组织中的未分化细胞，具有自我更新和在一定的条件下分化为特异细胞的能力。

Q2：什么是干细胞临床研究及其研究目的有哪些？

干细胞临床研究是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存、复苏等。

干细胞临床研究目的

1、用于特定疾病的新药开发。科学家可以利用干细胞或从其生长的组织来探索干细胞的功能并以此来开发治疗特定疾病的新药物，以及测试药物的组织差异性和个体差异性。全球批准上市的干细胞药物从干细胞类型来说，造血干细胞移植已经是全球公认的治疗血液系统疾病的方法；目前获批的干细胞药物绝大多数是间充质干细胞，而且关于间充质干细胞的临床试验比例最大；胚胎干细胞/ips细胞和其他成体干细胞的临床试验相对较少，而且处于早期阶段。

表1：目前就全世界范围内来看，已有十多个干细胞产品获批上市，主流产品如下：

我国分别在2004年、2005年以及2006年批准了三种干细胞药物进入临床试验。分别是：

1.1、骨髓原始间充质干细胞：是由中国医学科学院研究员赵春华领衔的课题组申报的全国第一个干细胞创新药物，在2004年获得SFDA批准进入Ⅰ期临床试验，于2006年4月21日获得SFDA的Ⅱ期临床试验批件。

1.2、自体骨髓间充质干细胞注射液：是由军事医学科学院研发的干细胞药物，在2005年获得SFDA的临床试验批件。“自体骨髓间充质干细胞注射液”利用患者自体来源的骨髓，体外分离和富集骨髓间充质干细胞（MSC），经过体外培养、扩增后使其达到一定数量而制成均一稳定的细胞悬液，主要用于心肌梗死、心力衰竭等心血管疾病的细胞治疗。

1.3、间充质干细胞心梗注射液：是由河北省干细胞应用工程技术研究中心研发的干细胞药物，该药物在2006年获得SFDA的临床试验批件。根据最新的报道，“间充质干细胞心梗注射液”在12月份顺利完成Ⅰ期临床试验。据报道，该药没有出现不良反应，有效性评估达到60%以上。

2、用于替换受损细胞或组织。科学家正在探索如何诱导干细胞产生健康的组织，以此取代受到损伤的组织，该研究领域被称为再生医学。例如，现在正在进行的临床试验，将健康的视网膜色素上皮细胞移植到眼睛中以代替失去黄斑变性功能的病变细胞。

3、用于激活内源性增生或自我修复。科学家们正在探索利用外源性干细胞刺激机体内源性细胞的自我修复的方法，促使人体内产生健康的细胞，以求从机体内部修复受损组织或防止进一步的损害。

Q3：目前国际干细胞临床研究涉及的疾病有哪些？

心血管：心肌梗塞、缺血性心脏病等。

脑：老年痴呆、脑中风后遗症、帕金森氏症、小儿脑瘫、植物人等

肝：肝硬化、脂肪肝等

神经系统：脊髓损伤、肌萎缩侧索硬化症等

肺：间质性肺病等

血液：再生障碍性贫血、白血病、骨髓增殖性疾病等

皮肤：皮肤烧伤、牛皮癣等

免疫系统：类风湿、红斑狼疮、糖尿病等

骨/软骨：股骨头坏死、骨关节炎等

口腔：牙周炎、牙髓坏死等

肌肉：扩张性心肌炎、肌营养不良症等

Q5：监管干细胞临床研究的部门及职责有哪些？

答：开展干细胞临床研究的医疗机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。该机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。 

       国家卫生计生委与国家食品药品监管总局负责干细胞临床研究政策制定和宏观管理，组织制定和发布干细胞临床研究相关规定、技术指南和规范，协调督导、检查机构干细胞制剂和临床研究管理体制机制建设和风险管控措施，促进干细胞临床研究健康、有序发展;共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑和伦理指导。 
　　省级卫生计生行政部门与省级食品药品监管部门负责行政区域内干细胞临床研究的日常监督管理，对机构干细胞制剂和临床研究质量以及风险管控情况进行检查，发现问题和存在风险时及时督促机构采取有效处理措施;根据工作需要共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会。

Q6：我国批准进行开展干细胞临床研究的机构有哪些？

首批干细胞临床研究机构名单

第二批干细胞临床研究备案机构

来源：国家卫生计生委科技教育司

http://www.nhfpc.gov.cn/qjjys/s7946/201610/5cf9395f07424745be940ee2bcff3d61.shtml